La UAB impulsa l'estudi d'una teràpia gènica per aturar la progressió de malalties neurodegeneratives

La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i l’empresa de biotecnologia Anew Medical han signat un acord de llicència que permetrà a investigadors de la Universitat avançar en l’estudi d’una teràpia gènica per a l’Alzheimer i l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) que han patentat i estan desenvolupant.

L’estudi el lideren investigadors de l’Institut de Neurociències (INc-UAB) i del Departament de Bioquímica i Biologia Molecular de la Universitat, i compta amb la participació de la Institució Catalana de Recerca i Estudis Avançats (ICREA), el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i el Centre d’Investigació Biomèdica en Xarxa de Malalties Neurodegeneratives (CIBERNED).

La teràpia llicenciada es basa en la proteïna antienvelliment Klotho, expressada pel gen del mateix nom. Els investigadors dels grups de la UAB, liderats per Assumpció Bosch, Miguel Chillón i Xavier Navarro, han constatat en ratolins que la regulació d’aquesta proteïna té un efecte neuroprotector, antiinflamatori, antioxidant, regenerador i promielinitzant, tots els quals són processos implicats en malalties neurodegeneratives.

Els investigadors han aplicat ja la teràpia gènica amb Klotho en ratolins model d’ELA i Alzheimer amb un tractament únic adreçat a tots els músculs esquelètics mitjançant vectors virals sense capacitat infecciosa, anomenats virus adenoassociats (AAV). Els resultats obtinguts fins ara han mostrat una millora en la funció motora i un retard clínicament important en l’aparició d’aquestes malalties.

L’objectiu de la teràpia és aturar o retardar els processos patològics associats a la neurodegeneració proporcionant nivells sostinguts de la proteïna Klotho al cervell, el líquid cefaloraquidi i les neurones motores del teixit muscular, amb una única dosi administrada al sistema nerviós central. Alternativament a la teràpia gènica, també preveuen que funcioni mitjançant l'administració de la proteïna exògena.

L’acord signat amb Anew permetrà accelerar el desenvolupament preclínic de l’estratègia i validar els resultats en diferents models animals amb diferents isoformes del gen.

Un tractament que és urgent

Assumpció Bosch i Miguel Chillón, investigadors de la UAB, apunten que s’estudiaran els canvis en els teixits més afectats per la progressió d’aquestes malalties neurodegeneratives i els efectes de Klotho en la seva fisiopatologia per disseccionar els mecanismes d’acció de la proteïna. L’objectiu final, asseguren, és “trobar un nou tractament que pugui arribar a la fase clínica”.

Per la seva banda, Joseph Sinkule, director executiu d'Anew Medical, manifesta que les dades utilitzades “són molt convincents i la necessitat de trobar teràpies per l'ELA, l'Alzheimer i altres malalties neurodegeneratives és extremadament urgent".

Anew Medical, que els propers mesos entrarà al mercat borsari tecnològic Nasdaq, és una empresa estatunidenca que desenvolupa teràpies innovadores per revertir la progressió de malalties neurodegeneratives i del càncer. Amb la llicència exclusiva d’aquesta patent de la UAB, la companyia finançarà els assajos preclínics i clínics que es desenvoluparan a la Universitat i a institucions adscrites.