La UAB participa en una nova associació europea per investigar malalties rares

La UAB participa en la creació de l’European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA), una associació que arrenca amb un pressupost estimat de 380 milions d'euros i amb l'objectiu de millorar la vida de 30 milions de pacients amb malalties rares a Europa i també a països fora de la UE.

Al voltant de 7.000 malalties rares afecten més de 300 milions de persones a tot el món, però la majoria de les malalties rares i ultrarares encara no tenen una opció terapèutica. Els pacients suporten un llarg viatge per rebre un diagnòstic, que normalment triguen quatre anys per a les malalties conegudes; tanmateix, el 50 % dels pacients mai obtenen un diagnòstic molecular definitiu. A més, el 52 % dels pacients i cuidadors denuncien que la seva condició té un impacte greu en la seva vida diària.

Per abordar aquestes qüestions s'ha creat l'Aliança Europea de Recerca de Malalties Rares (ERDERA) per basar-se en els avenços realitzats per projectes anteriors finançats per la UE, com ara SOLVE-RD, ERICA i el Programa Conjunt Europeu per a Malalties Rares (EJP RD), l'anterior associació que ha treballat en aquest tema en els darrers 5 anys.

ERDERA continuarà desenvolupant una infraestructura de dades i experiència sòlida i completa i serveis innovadors de recerca clínica —amb un enfocament en teràpies avançades—, finançant nous projectes de recerca, proporcionant formació i agilitzant la traducció de les troballes en solucions tangibles per als pacients. També garantirà l'alineació amb les estratègies internacionals i nacionals de recerca de malalties rares.

Amb un pressupost global estimat de 380 milions d'euros fins al 2031, ERDERA pretén tenir un impacte important en les malalties rares donant suport a la investigació dirigida als pacients per desenvolupar nous tractaments i vies de diagnòstic i aprofitant el potencial de les dades de salut i investigació, intel·ligència artificial (IA) i tecnologies digitals.

L'associació serà crucial per ajudar a donar forma a l'Espai Europeu de Recerca sobre Malalties Rares. Amb aquesta finalitat, ERDERA promourà la coordinació i integració d'estratègies de recerca nacionals i regionals, tot fomentant les associacions públic-privades i les col·laboracions globals, i accelerant la transició del coneixement a solucions viables per als pacients. En definitiva, aquesta aliança convertirà Europa en un líder mundial en recerca i innovació en malalties rares, impulsant la competitivitat de la UE i creant llocs de treball.

Contribució de la UAB

La UAB contribuirà a ERDERA a través de la seva participació en l'Acceleration Hub dedicat al desenvolupament de tecnologies de teràpies innovadores. Aquest accelerador tecnològic se centra a optimitzar els medicaments terapèutics avançats (TMA) més prometedors que es desenvolupen actualment per satisfer les necessitats mèdiques de les malalties rares. Aquesta xarxa única d'experiència i excel·lència permetrà als desenvolupadors industrials i acadèmics de TMA accedir a tecnologies traduïbles, escalables, amb control de qualitat i robustes, reduint així el temps i el cost del desenvolupament clínic.