Nova spin-off de la UAB per desenvolupar el primer tractament contra la fibrosi pulmonar basat en teràpia gènica

Fàtima Bosch, catedràtica de Bioquímica i de Biologia Molecular i directora del CBATEG de la Unuiversitat Autònoma de Barcelona (UAB) i Maria Blasco i Paula Martínez, del Centro Nacional de Investigaciones Oncològicas (CNIO), han fundat Telomere Therapeutics per impulsar una teràpia gènica que podria suposar un gran pas per a la curació de patologies relacionades amb l'envelliment que encara no tenen tractaments efectius, com la fibrosi pulmonar.

Les biòlogues moleculars Maria Blasco, investigadora del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) i Fàtima Bosch, directora del Centre de Biologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB (CBATEG), han desenvolupat una teràpia gènica amb telomerasa per al tractament de diferents patologies relacionades amb l'escurçament dels telòmers i, per tant, de l'envelliment. Aquesta teràpia gènica podria suposar un gran pas per a la curació d'aquestes patologies cada vegada més freqüents a causa de l'envelliment demogràfic de la població i que, ara per ara, encara no tenen tractaments efectius.

Davant d'això, el CNIO i la UAB han fundat una nova empresa spin-off, Telomere Therapeutics, que converteixi aquests descobriments en tractaments per a malalties com la fibrosi pulmonar i la fibrosi renal. Maria Blasco indica que és la primera vegada que s’aborda el tractament d'aquestes malalties "des del coneixement profund dels mecanismes moleculars de l'envelliment".

La fibrosi pulmonar afecta més de 128.000 persones al món i la previsió és que el 2025 hi hagi 62.000 nous casos d'aquesta malaltia a causa de l'envelliment demogràfic de la població i l’augment de persones grans. Els pacients de fibrosi pulmonar tenen una esperança de vida mitjana de tres anys perquè no hi ha tractaments curatius contra aquesta malaltia.

Paula Martínez, investigadora del grup de Blasco i també fundadora de la companyia, apunta en aquest sentit que "les síndromes telomèriques són causades per mutacions a la telomerasa i altres gens de manteniment dels telòmers que indueixen al seu extrem escurçament prematur". Algunes de les malalties originades per telòmers massa curts i per a les que tindrien aplicació els tractaments que desenvolupi Telomere Therapeutics són, a part de la fibrosi pulmonar, la fibrosi renal i l'anèmia aplàstica. Així, Fàtima Bosch indica que en els últims anys, s'han desenvolupat amb èxit nombroses teràpies gèniques centrades en malalties monogèniques rares i subratlla que "nosaltres veiem un enorme potencial a poder aplicar la teràpia gènica al tractament de les malalties greus més comunes".

Spin-off, 100% pública

La iniciativa de Blasco i Bosch és, a més, pionera en un altre aspecte. Es tracta d'una spin-off científica formada el 100% per institucions públiques espanyoles, que sorgeix a partir de la recerca bàsica realitzada en aquests centres d'investigació i que, a més, compta amb un inversor espanyol. Aquestes institucions són el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) i la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), a les quals pertanyen Blasco i Bosch, respectivament. Telomere Therapeutics compta amb una inversió milionària d’Invivo Ventures en la seva primera ronda de finançament i la seva finalitat és desenvolupar una teràpia gènica basada en l'expressió del gen de la telomerasa (TERT) utilitzant un vector adeno-associat AAV.

Maria Blasco destaca que "és una prova que la investigació bàsica d'excel·lència és el motor de noves innovacions. El nostre país té un gran potencial innovador i la creació de noves empreses de biotecnologia centrades en malalties associades a l'envelliment és una fet competitiu a nivell internacional". 

Investigadores de prestigi i llarga trajectòria

El treball de Maria Blasco s'ha centrat a demostrar la importància dels telòmers i la telomerasa en el càncer i en les malalties relacionades amb l'envelliment durant més de 20 anys. Blasco ha publicat més de 250 articles en revistes científiques internacionals i és una referència a nivell internacional en el camp dels telòmers. Per la seva banda, el treball de Fàtima Bosch, catedràtica de Bioquímica i Biologia Molecular i directora del CBATEG UAB, se centra en el desenvolupament d'enfocaments de teràpia gènica per a malalties genètiques molt severes, com les mucopolisacaridosis (MPS), i també per a malalties d'alta prevalença, com la diabetis mellitus. Aquesta professional té una reconeguda experiència en el camp de la teràpia gènica amb aproximacions per a pacients de MPSIIIA ja a la clínica i per diabetis tipus 1 transferides a una empresa americana que aviat iniciarà fases clíniques. El Consell Social de la UAB atorgarà aquest 14 de desembre a Bosch el Premi Transferència UAB.

Fa uns anys, Maria Blasco i Fàtima Bosch van començar a col·laborar per aplicar la teràpia gènica en les síndromes telomèriques. El seu treball conjunt ha generat diversos articles que estableixen la prova de concepte preclínica utilitzant la teràpia gènica en diferents síndromes telomèriques i que demostren millores en els resultats clínics, per exemple en la fibrosi pulmonar. Els resultats van ser patentats i han estat llicenciats a Telomere Therapeutics per part del CNIO i de la UAB.